Lečenje Gošeove bolesti u Srbiji

“Petoro odraslih, obolelih od Gošeove bolesti, i dalje nema lečenje, iako postoji najava da će se ovaj problem rešiti. Dva pacijenta čak imaju odluku Republičke stručne komisije Ministarstva zdravlja iz 2013. godine kojom je njihovo lečenje opravdano lekom koji je jedini registrovan lek za ovu bolest u Srbiji, ali ova odluka i dalje nije zaživela u praksi”, naglasila je na panel diskusiji Biljana Jovanović, predsednica Udruženja građana za pomoć u lečenju obolelih od Gošeove bolesti – UGOŠ.

Ona je apelovala na nadležne u Ministarstvu zdravlja da požure sa sistemskim rešavanjem problema lečenja svih pacijenata, a ne samo dece.

Udruženje UGOŠ osnovano je 2002. godine, a u to vreme pacijenti u Srbiji nisu primali nikakvu terapiju, iako je lek već postojao. Prema rečima Biljane Jovanović, cilj udruženja je obezbediti lečenje i poboljšati položaj pacijenata, što u našim uslovima nije nimalo jednostavno.

Procenjuje se da u Srbiji danas oko 40 osoba ima Gošeovu bolest, od kojih se samo deca, njih šestoro, leče iz sredstava Fonda za retke bolesti Republike Srbije, i to tek od 2012. godine, do kad je većina njih bila na ICAP programu donacija.

Trenutno se četrnaestoro obolelih leči kroz kliničke studije, sedmoro iz donacije kompanije “Genzyme a Sanofy Company”, koja jedina na teritoriji Srbije ima registrovan lek za Gošeovu bolest, dok njih nekoliko ne prima nikakvo lečenje.

Magistar farmacije Sonja Ermakora, predstavnica kompanije “Genzyme”, objasnila je prirodu dosadašnjeg programa donacija: “Tokom godina pomogli smo više od 1.300 pacijenata u više od 70 zemalja. Spomenuti humanitarni program (ICAP) prisutan je preko 12 godina i u Republici Srbiji te je putem njega više od 40 pacijenta bilo uključeno u uspešno lečenje lekovima kompanije Genzyme, a vrednost doniranih lekova dosegla je 70 miliona dolara”, naglasila je Ermakora. “Očekujemo razumevanje od institucija države Srbije i stojimo na raspolaganju kako bismo izgradili nove, zajedničke modela lečenja i snabdevanja lekovima u Republici Srbiji za sve obolele od onih retkih bolesti za koje je kompanija Genzyme razvila efikasnu terapiju.”

Gošeova bolest je redak i progresivan nasledni metabolički poremećaj, koji izaziva je nedovoljna aktivnost enzima glukocerebrozidaze.

Najčešći simptomi bolesti su zamor, bol u kostima, pojavljivanje modrica, uvećana jetra i slezina, dok se kod težih oblika pojavljuju i progresivni neurološki problemi kao što su teškoće sa pomeranjem očiju, gubitak koordinacije, problemi sa učenjem i konvulzije.

Foto: dream designs / FreeDigitalPhotos.net