Oboleli od retke bolesti u Srbiji traže novi lek koji može da im produži život

Skyclarys je prvi lek koji je pokazao da može usporiti napredovanje Fridrajhove ataksije, koji trenutno nije dostupan u Srbiji.

Fridrajhova ataksija je retka genetska bolest koja se manifestuje drastičnim slabljenjem mišića, poremećajem ravnoteže i koordinacije, kao i oštećenjem srca i skeletnim deformitetima. Jedan broj obolelih se suočava i sa dijabetesom kao posledicom glavne bolesti, a sa razvojem bolesti, mogući su i problemi sa čulom vida i sluha, govorom, gutanjem. Bolest se obično javlja u detinjstvu ili u adolescenciji i zdravstveno stanje obolelih se kontinuirano pogoršava tokom života.

Pacijenti sa Fridrajhovom ataksijom su najčešće u invalidskim kolicima do svoje 15. godine života, a prosečna životna dob im je između 30 i 40 godina. Skyclarys je lek koji deluje na genetski uzrok Fridrajhove ataksije. U kliničkim ispitivanjima, Skyclarys je pokazao da može usporiti napredovanje bolesti za oko 55%, odnosno, značajno produžiti život pacijentima. Lek je dobro podnošljiv i ima relativno malo neželjenih efekata.

Lek Skyclarys predstavlja nadu za pacijente i njihove porodice, i omogućio bi im da žive duže i kvalitetnije živote.

Udruženje za pomoć i podršku obolelim od Fridrajhove ataksije je osnovano 2010. godine sa ciljem da poboljša kvalitet života pacijenata sa Friedreichovom ataksijom i njihovih porodica. Okuplja 15 pacijenata sa ovom retkom neurodegenerativnom bolešću.