Odobren najnoviji tretman za retku bolest zgrušavanja krvi, cena jedne doze 3,5 miliona dolara

Iako se iznos za lečenje čini ogromnim, nedavna analiza isplativosti leka sugeriše da je to relativno fer cena za efekat samog lečenja - barem u SAD. Lek Hemgenik je genska terapija za hemofiliju B, retku genetsku bolest koja uzrokuje oštećeno zgrušavanje krvi. Najozbiljniji simptomi uključuju epizode ​​krvarenja koje je teško zaustaviti.

Hemofilija B je obično češća kod muškaraca nego kod žena. Procenjuje se da skoro 8.000 muškaraca u SAD trenutno pati od ove doživotne bolesti. Primarni lek koji se trenutno koristi za lečenje hemofilije B u SAD obezbeđuje pacijentima preko potreban faktor zgrušavanja, ali je to doživotno lečenje i stoga je skupo.

Oni sa teškim simptomima zahtevaju rutinski i skup režim lečenja, čija efikasnost može vremenom da oslabi, piše Science Alert.

Stručnjaci procenjuju da se tokom života pojedinog odraslog pacijenta sa umerenom do teškom hemofilijom B u SAD, između 21 i 23 miliona dolara potroši na lekove. Troškovi lečenja u Velikoj Britaniji su jeftiniji nego u SAD ili drugde u Evropi, ali i dalje idu u desetine miliona dolara po pacijentu tokom njegovog života.

Hemgenik je, s druge strane, intravenski proizvod sa jednom dozom. Proizvod se unosi u telo na osnovu virusnog vektora koji isporučuje DNK ciljnim ćelijama u jetri. Ćelije zatim same repliciraju genetske informacije, šireći uputstva za protein zgrušavanja poznat kao faktor IKS.

Do sada su dve studije ispitivale efikasnost i bezbednost Hemgeniksa. Nakon primanja genske terapije, stopa po kojoj su pacijenti imali nekontrolisano krvarenje opala je za više od 50 procenata. Neželjeni efekti su uključivali glavobolje, simptome slične gripu i povišene enzime jetre.

Vlada SAD ima podsticaje da istražuje lekove za retke i ozbiljne bolesti, ali ova politika je mač sa dve oštrice. Naime, to takođe znači da američko tržište snosi troškove monopola na lekove, dok druge nacije, koje postavljaju granice cena lekova, ubiru prednosti međunarodnih istraživanja.